一、形态学积分系统评价增生异常对MDS与MA的意义（论文文献综述）
王婧瑶,徐绍涵,徐俊卿,初晓霞[1]（2021）在《骨髓增生异常综合征预后的研究进展》文中研究表明骨髓增生异常综合征的预后具有明显的异质性,近年来随着国际预后积分系统和修订版国际预后积分系统等的提出,使得对于该病的预后判断更为准确,据此制定病人的治疗策略也更趋合理。随着细胞和分子遗传学研究的不断深入,一些新的重要的预后因素也得以不断地确认。本研究就该领域的研究现状做一简要概述。
何佩东[2]（2021）在《初诊时血小板计数与骨髓增生异常综合征患者临床特征和预后的相关性研究》文中研究表明目的:探讨初次诊断时不同血小板计数水平与骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome,MDS）患者的临床特征以及预后相关性。方法:回顾性收集2014年1月1日至2020年10月31日就诊于我院的137例初诊MDS患者临床资料,针对患者自身的病例资料以及电话调查的记录,在对其进行的回顾性分析中将患者的临床数据进行统计学处理。根据MDS患者诊断时血小板是否减少以及减少程度分为三组,根据IPSS和IPSS-R进行预后分组及评估,并且进行不同组间数据统计分析。结果:纳入研究的137例初诊MDS患者中,无血小板降低组（PLT≥100×109/L）30例（21.9%）、血小板轻度降低组[PLT（50～99）×109/L]27例（19.7%）、血小板重度降低组（PLT<50×109/L）80例（58.4%）。在三组患者中,血小板计数越低,年龄>55岁患者比例（P=0.003）、有临床症状患者比例（P=0.006）、基因突变患者比例（P<0.001）、IPSS预后不良染色体核型（P=0.027）和IPSS-R预后不良染色体核型比例（P=0.045）越高,且差异有统计学意义。65例MDS-SLD及MDS-MLD患者,血小板计数越低的分组,中性粒细胞绝对值<1.2×109/L患者比例越高（P=0.01）。血小板计数与伴有临床症状呈负相关（P=0.018,r=-0.201）,血小板计数与年龄、中性粒细胞绝对值呈正相关（P值分别为0.011、<0.001,r分别为0.216、0.498）。PLT≥100×109/L、PLT（50～99）×109/L、PLT<50×109/L三组患者,中位生存时间分别为36、30、30个月,三组患者生存时间没有显着的统计学方面的差异性（P=0.557）,年龄>55岁[HR=3.098（95%CI 1.109～8.659）,P=0.031]为患者独立的不良预后因素。结论:初诊时血小板计数越低,伴有临床症状、出现基因突变及预后不良染色体核型的MDS患者比例越高;在初诊MDS-SLD及MDS-MLD患者中,血小板的减低程度越高,伴有中性粒细胞计数降低的比例越高。但是本研究观察到,初诊时血小板降低的严重程度与MDS患者的总生存时间并没有明显的相关性,患者年龄>55岁为独立的不良预后因素。
张婉秋[3]（2021）在《60例骨髓增生异常综合征患者的临床特点和细胞遗传学特征及预后的价值探讨》文中研究说明目的统计分析确诊为骨髓增生异常综合征患者的临床资料,包括患者的初诊症状、发病年龄、性别、疾病分型、外周血细胞计数、乳酸脱氢酶、红细胞平均体积、骨髓细胞染色体遗传学特征、危险度分层的差别,分析不同临床特点的患者的生存差异,探讨不同临床特点MDS患者疾病的预后的差别。方法收集2009年01月01日至2018年12月31日之间在我院血液内科初诊的60例MDS患者。回顾性分析MDS患者的临床资料,包括一般临床特征、染色体核型、治疗方案,对患者进行随访,并行生存与预后的分析。结果60例诊断为MDS患者的年龄17至78岁不等,平均发病年龄58岁。60例患者进行WHO（2008）诊断分型,其中,RCUD患者4例,RARS患者3例,RCMD患者29例,RAEB-1患者共11例,RAEB-2患者共13例。细胞遗传学特征:染色体核型异常的共26例（43.3%）,男性患者14例,占异常核型的53.8%,占所有核型的23.3%,女性12例,占异常核型的46.2%,占所有核型的20.0%。复杂染色体核型共10例。将IPSS较低危组和较高危组患者相关临床资料进行比较分析,患者的发病年龄、中性粒细胞计数、LDH水平在两组患者中差异具有统计学意义。骨髓原始细胞比例越高,贫血程度越严重,LDH水平则越高。再将染色体核型正常组与异常组进行分析,患者的性别及WHO的疾病分型进行分组比较,差异无统计学意义,而IPSS、IPSS-R及WPSS这三个预后积分系统的差异有统计学意义,结果发现染色体核型正常的患者多集中在较低危组,染色体核型异常的患者多集中在相对高危组,组间差异具有统计学意义,染色体核型异常组危险度分层往往较高。不同临床特点的患者生存时间也有差异,生存时长2-115个月不等。较低危组患者生存时间明显较长。2其中,发现全反式维甲酸对于较低危组MDS患者有较好的疗效,可以延长患者生存期。结论MDS患者临床特点及细胞遗传学有明显异质性,伴异常染色体核型的患者危险度分层往往较高,染色体核型越复杂总生存往往越差。骨髓原始细胞增加及贫血加重时伴有LDH活性升高,其高低与MDS预后相关,LDH高水平往往意味着预后不良。全反式维甲酸对较低危组MDS有着较好的疗效,其可延长患者的总生存期。
范腾[4]（2020）在《复方青黄散调控HIF1A/GATA信号通路改善骨髓增生异常综合征红系造血》文中研究说明临床研究表明,复方青黄散治疗骨髓增生异常综合征安全、临床有效。为进一步完善复方青黄散临床疗效、复方青黄散的药效学及作用机制研究,本研究在课题组研究基础上,对复方青黄散的临床疗效进行分析,并利用MDS转基因模型小鼠进行药效学和作用机制探讨。研究一 复方青黄散治疗骨髓增生异常综合征的临床研究目的:分析复方青黄散治疗骨髓增生异常综合征的临床疗效。方法:对2015年1月到2016年10月在中国中医科学院西苑医院血液科接受复方青黄散治疗1年半的61例骨髓增生异常综合征患者的临床资料进行回顾性分析。主要分析患者使用复方青黄散的临床疗效及影响疗效相关因素。患者一般资料描述采用统计描述,计数资料的描述采用均数±标准差表示,两组间比较采用t检验,计量资料采用秩和检验。结果:（1）61例MDS患者接受复方青黄散治疗后:16例获得血液学改善（16/61,26.2%）,40例获得血液学稳定（40/61,65.6%）,5例治疗无效（5/61,8.2%）,血液学进步率为91.8%。（2）61例患者治疗后血红蛋白水平（85.59±26.6g/L）较治疗前（79.23±21.28g/L）显着升高（p=0.016）。（3）61例患者治疗后中性粒细胞计数（1.14±0.63×109/L）较治疗前（1.01±0.53×109/L）升高,无显着差异（p=0.12）。（4）61 例患者治疗后血小板计数（43.67±37.79 × 109/L）较治疗前（44.35±38.23×109/L）无显着改变（p=0.93）。（5）61 例患者在治疗后 3 月（260ml）、6月（180ml）以及1年半（80ml）的输血量较治疗前（350ml）显着减少（p=0.0004）。（6）年龄小于60岁,染色体核型预后好和中等及IPSS-R低危和中危患者复方青黄散治疗后疗效较好。（7）61例患者使用复方青黄散后未见肝肾功能异常。结论:复方青黄散治疗MDS患者的血液学进步率为91.8%,复方青黄散对红系改善较为明显。研究二 骨髓增生异常综合征小鼠模型的建立及复方青黄散的药效学研究目的:为了解复方青黄散药效学,本研究建立骨髓增生异常综合征转基因小鼠模型并进行复方青黄散的药效学研究。方法:本研究利用M11PTD/WT/Runx1Δ/Δ和TPM+移植小鼠的转基因MDS模型小鼠。M11PTD/WT/Runx1Δ/Δ和TPM+小鼠发病后,将其骨髓移植到受体鼠体内（B6J和B6J*129）,TPM+移植小鼠给予多西环素食物诱导发病,M11PTD/WT/Runx1Δ/Δ移植小鼠则等待发病。移植后监测小鼠移植物嵌合度。小鼠发病后将16只分为两组,分别给予复方青黄散或PBS灌胃治疗,每周5次,连续4周。复方青黄散给药小鼠药物剂量为4.2mg/kg/天,PBS组给予100ul/天。评价给药前、后小鼠血常规的变化,记录小鼠的生存时间。结果:（1）M11PTD/WT/Runx1Δ/Δ和TPM+移植小鼠移植1月后移植物嵌合度检测:M11PTD/WT/Runx1Δ/Δ移植小鼠CD45.2+细胞群所占百分比为76.19±3.21%,TPM+移植小鼠中,GFP+细胞群所占百分比为74.59±7.22%。（2）复方青黄散和PBS治疗组小鼠治疗前血常规基线。PBS组和复方青黄散组小鼠血红蛋白、红细胞、血小板的基线一致（p=0.32,0.19,0.55）。（3）复方青黄散和PBS组小鼠治疗后血常规变化。①治疗后第8,15,21天,复方青黄散组小鼠血红蛋白较PBS组小鼠血红蛋白显着升高（p=0.009,0.026,0.015）;②治疗后第8,15,21天,复方青黄散组小鼠红细胞较PBS组红细胞显着升高（p=0.005,0.012,0.004）;③治疗后第21天,复方青黄散组小鼠血小板较PBS组小鼠显着升高（p=0.029）。（4）复方青黄散组和PBS组小鼠生存时间:PBS对照组小鼠中位生存时间为47.5天;复方青黄散组小鼠记录至128天,仍未得到中位生存时间,复方青黄散治疗组小鼠的生存时间较PBS组显着延长（p=0.04）。结论:复方青黄散可改善MDS模型小鼠贫血、血小板减少,延长其生存时间。研究三 复方青黄散改善贫血的作用机制研究目的:为了解复方青黄散改善贫血的作用机制,本研究利用MDS小鼠和正常小鼠及MDS患者和正常人的细胞进行体内、外作用机制和分子作用机制研究。方法:（1）采用CCK-8法分析复方青黄散对正常小鼠和人的细胞以及MDS小鼠和人的细胞的细胞活力的作用;（2）采用流式细胞术分析MDS小鼠复方青黄散和PBS干预后骨髓造血干细胞和红细胞前体细胞分化;（3）采用克隆形成簇、红细胞爆发集落形成簇和红细胞集落形成簇分析,对MDS小鼠骨髓和正常小鼠骨髓进行体外培养,研究复方青黄散对红系分化的体外作用;（4）采用免疫蛋白电泳和定量PCR,探讨复方青黄散对MDS克隆和正常克隆的分子学作用机制。结果:（1）复方青黄散对MDS小鼠细胞、MDS患者细胞、正常小鼠和人脐带血细胞无细胞活力抑制作用,可促进MDS-L细胞分化。（2）MDS小鼠给予复方青黄散治疗后,红细胞前体细胞群Ⅰ、Ⅱ较PBS组显着增加（p=0.014,p=0.031）,成熟红细胞群Ⅳ较PBS组显着减少（p=0.039）;复方青黄散组正常造血干细胞群较PBS组显着增加（p=0.006）,复方青黄散组小鼠脾脏较PBS组显着减小（p=0.032）。（3）体外TPM+骨髓移植小鼠骨髓细胞、TPM+、TPM-小鼠骨髓细胞和正常小鼠骨髓的BFU-E和CFU-E培养结果显示:复方青黄散组BFU-E和CFU-E的克隆计数和细胞数均较PBS组增加（p<0.05）。（4）正常小鼠给予复方青黄散治疗后,小鼠的LSK,MPP2,MPP3,MPP4及Pre-CFU-E、Pro-E+CFU-E细胞群均较PBS组增加（p<0.05）,两组小鼠的脾脏重量和血常规改变无差异（p>0.05）。（5）复方青黄散可下调M11PTD/WT/Runx1Δ/Δ细胞HIF1A蛋白及下游Binp3,Binp31,Ldha,Hk2,Ddit4基因表达,上调M11PTD/WT/Runx1Δ/Δ细胞P53、MDM2、VHL蛋白的表达。（6）复方青黄散可上调正常细胞GATA1、GATA2、GATA3蛋白表达。结论:复方青黄散通过促进MDS克隆和正常细胞的红系分化而改善贫血。复方青黄散改善贫血的分子作用机制为:下调MDS克隆HIF1A表达,发挥抑制MDS克隆作用,使MDS克隆向正常红系分化;上调正常细胞的GATA1、GATA2、GATA3,促进正常细胞的红细胞系分化。
宋晓颖[5]（2020）在《红细胞参数及血清学指标在骨髓增生异常综合征中的临床意义》文中提出目的探讨红细胞相关参数、血清学指标在骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic syndrome,MDS）患者中的变化情况及临床意义。方法选取2014年1月至2018年12月开滦总医院血液科收治的90例MDS患者为研究对象,同时随机选取同期收治入院的巨幼红细胞性贫血组（MA组）患者30例、缺铁性贫血组（IDA组）患者30例、再生障碍性贫血组（AA组）患者30例,以及同期90名健康体检者（正常组）为对照组。按照世界卫生组织（WHO）分型（2008年）将MDS分为难治性贫血、环形铁粒幼细胞增多（RA、RARS）组、伴多系病态造血的难治性血细胞减少症（RCMD）组、原始细胞过多的难治性贫血-1（RAEB-1）组及原始细胞过多的难治性贫血-2（RAEB-2）组。按照国际预后积分系统（International prostate symptom score,IPSS）将 MDS 患者分为低危组、中危-1组、中危-2组和高危组。比较MDS组及对照组的基本资料情况,探讨红细胞参数血红蛋白（Hb）、平均红细胞体积（MCV）、平均血红蛋白含量（MCH）、平均血红蛋白浓度（MCHC）及红细胞体积分布宽度（RDW）的水平在MDS诊断中的意义,以及血清学指标铁蛋白（SF）、叶酸（FA）、维生素B12（VitB12）和乳酸脱氢酶（LDH）、血清α-羟丁酸脱氢酶（α-HBDH）在MDS患者诊治中的意义。采用SPSS 22.0进行数据整理和分析,对所有计量资料进行正态性检验及方差齐性检验,对符合正态独立方差齐的资料用均数±标准差（x±s）进行描述,运用方差分析进行三组及以上差异性比较。对计数资料和等级资料用（百分比）[n（%）]进行描述,运用卡方检验对计数资料进行组间差异性比较,利用LSD法进一步进行两两比较,检验水准α=0.05,P<0.05说明差异有统计学意义。结果 1.IDA 组 MCV（75.16±10.85fl）及 MCH（75.16±10.85pg）水平最低,MDS 组MCV、MCH（100.42±16.90fl,32.89±4.52pg）、AA 组 MCV、MCH（108.41±16.48fl,35.57±5.08pg）、MA 组 MCV、MCH（121.26±10.34fl,41.61±4.65pg）组水平依次增高。IDA 组 RDW-CV 和 RDW-SD（19.44±4.09%,50.68±9.16fl）,AA 组 RDW-CV 和RDW-SD（15.85±2.37%,58.14±11.06fl）,MDS 组 RDW-CV 和 RDW-SD（17.46±3.80%,60.64±13.13fl）、MA 组RDW-CV 和RDW-SD（19.17±4.87%,74.41±14.68fl）水平均高于正常对照组,并且依次递增。MCV、MCH及RDW在MDS组及对照组间差异均有统计学意义（P<0.05）,对鉴别MDS同MA、IDA及AA患者有重要意义。按国际预后积分系统（IPSS）分级,中危-1组Hb（67.73±26.21g/L）、中危-2组Hb（80.50±20.11g/L）均低于低危组Hb（99.57±29.08g/L）,差异有统计学意义（P<0.05）;低危组 MCV（94.86±13.56fl）及 MCH（31.14±5.15pg）均明显低于中危-1组（106.61±13.51fl,34.36±4.37pg）、中危-2 组（95.56±11.11fl,31.88±3.72pg）,差异有统计学意义（P<0.05）,高危组Hb（63.60±26.26g/L）水平最低,与低危组比较差异有统计学意义（P<0.05）。按照WHO（2008版）分型,各组间红细胞参数差异均无统计学意义（P>0.05）。2.MDS 组 SF（730.97±630.15ng/ml）、FA（36.60±11.76nmol/L）、VitB12（443.21±348.02pmol/L）和LDH（356.03±150.69U/L）、α-HBDH（239.58±149.13U/L）水平均明显高于正常对照组SF（132.74±90.45ng/ml）、FA（28.83±26.32nmol/L）、VitB12（357.49±126.97pmol/L）、LDH（182.69±32.00U/L）、α-HBDH（145.41±26.42U/L）水平,依据 IPSS 预后分级,MDS低危组、中危-1组、中危-2组以及高危组,四组间的SF、FA、VitB12、LDH和α-HBDH 比较,差异均无统计学意义（P>0.05）;根据WHO（2008版）分型,RAEB-2 组SF（744.48±301.03ng/ml）与RA、RAS组 SF（404.76±246.30ng/ml）比较,差异有统计学意义（P<0.05）,SF水平在各组中呈依次递增趋势;VitB12、LDH及α-HBDH 在含原始细胞增多的 RAEB-1 组（467.63±90.95 pmol/L,265.00±63.92U/L,221.75±34.73U/L）、RAEB-2 组（401.82±80.14pmol/L,288.80±76.46U/L,255.00±35.17U/L）中水平较不含原始细胞的 RA、RARS（325.72±50.75pmol/L,246.00±46.25U/L,205.75±44.01U/L）组及 RCMD（371.98±60.32pmol/L,228.71±33.27U/L,210.00±49.44 U/L）组显着增高。结论1红细胞参数中的Hb、MCV、MCH以及RDW可反映MDS中红系形态变化、骨髓中异常造血及贫血的情况,MDS中MCV、MCH以及RDW升高程度显着高于正常组,并且同MA组、AA组、IDA组患者有显着差异,为MDS的鉴别诊断提供重要的实验室依据。2红细胞参数对MDS分型无意义;红细胞参数中的Hb、MCV和MCH对初诊MDS患者的预后评估有一定意义。3 MDS患者血清SF、FA、VitB12和LDH、α-HBDH水平与正常组比较呈高水平表达,并且在原始细胞较多的RAEB-1组及RAEB-2组中显着升高,联合检测有助于对MDS患者的判断,为临床提供有效的实验室依据。但对MDS患者预后评估无临床意义,综上考虑可能与回顾性分析中收集样本数量不足以及MDS患者合并其他疾病影响统计指标有关。图3幅;表10个;参105篇。
郑夏[6]（2020）在《儿童骨髓增生异常综合征临床特点和预后 ——单中心临床病例分析》文中研究表明研究目的:探讨单中心儿童骨髓增生异常综合征（MDS）的临床特点、危险分层和预后,为儿童MDS规范性诊治提供临床依据。对象与方法:回顾性总结苏州大学附属儿童医院血液科2011年1月1日至2017年12月31日收治的53例初发诊断为骨髓增生异常综合征（MDS）患儿的临床特点、危险分层和不同治疗方案对预后的影响,采用Cox回归模型分析风险因素,并以Kaplan-Meier生存曲线方法预测患儿1年、3年总生存率（OS）和无事件生存率（ESF）。结果:（1）53例患儿中,患儿性别比例1.4:1.0（男31例/女22例）,男性略多于女性;中位年龄:4.8岁（0岁-15岁）。其中:儿童难治型血细胞减少症（MDS-RCC）24例（45%）:难治性贫血伴原始细胞增多（MDS-RAEB）9例（17%）;RAEB向白血病转化或转化中的RAEB（MDS-RAEB-T）7例（13%）;幼年型粒-单核细胞白血病（JMML）13例（25%）。（2）染色体异常11例,约占总病例数21%,其中单独7q-有6例、单独Y缺失1例、单独cen8三体异常2例、7q-合并Y缺失的1例、5q-合并7q-1例。（3）病例中51例,完善了基因学检查,12例异常（25%,12/51）,主要相关突变基因包括:PTPN11（NF1、D61Y、Q272）、ASXL1、TET2F8682（T>G）/U2AF1S34（C>T）、WT1、EVL、MPL。其中还有合并范可尼基FANCA突变1例,WAS基因阳性1例。（4）除13例JMML病例,其余40例MDS全部病例依据IPSS、WPSS及IPSS-R三种方法分类。图表分析以上3类风险评估方法对儿童MDS风险评估都有局限性,不能全面评估儿童MDS预后。（5）结局:接受造血干细胞移植术（HSCT）16例,移植成功后存活10例,移植失败死亡5例,移植成功后失访1例;未接受HSCT的其余37名患儿中,单纯接受药物治疗的有27例,其中5例存活,15例死亡,7例失访;其余10例确诊后放弃治疗死亡。接受HSCT治疗和非HSCT治疗的1年总体生存率（OS）、无事件生存率（ESF）分别为:（75.0%±10.8%）%vs（66.7%±9.1%）（P=0.565）;（68.8%±11.6%）%vs（18.5%±7.5%）%（P=0.007）;3年的总体生存率（OS）、无事件生存率（ESF）分别为:（72.2%±12.2%）%vs（35.3%±10.2%）（P=0.039）;（68.2%±11.8%）%vs（12.5%±6.6%）%（P=0.001）。（6）Cox回归分析53例患儿:年龄小于7岁（P=0.0333）、骨髓活检出现不成熟前体细胞异常定位（ALIP）（P=0.0168）、初诊血小板小于50×109/L（P=0.007）、存在复杂核型和/或基因突变（P=0.0002）和未接受HSCT治疗（P=0.016）是影响儿童MDS预后的高危因素。其余如性别、骨髓存在小巨核细胞、初诊血红蛋白低于80g/L、初诊LDH升高（大于320U/L）及初诊骨髓存在病态造血等均对预后无影响（P>0.05）。结论:（1）儿童MDS以儿童难治性血细胞减少症（MDS-RCC）多见。Cox多因素分析显示:年龄小于7岁、骨髓活检出现ALIP、初诊血小板小于50×109/L、存在复杂核型和/或基因突变和未接受HSCT治疗是影响预后的高危因素。（2）HSCT是目前根治儿童MDS的最有效手段。（3）目前临床评估儿童MDS预后的IPSS-R等方法有明显局限性。
侯畅[7]（2020）在《骨髓增生异常综合征患者分子遗传学特征及移植预后预测价值的临床研究》文中指出目的:1.描述骨髓增生异常综合征患者分子遗传学特征,分析MDS患者造血干细胞移植预后及影响预后的危险因素,探讨FCM-MRD和基因突变在移植后早期预测MDS疾病进展的价值;2.分析伴有U2AF1突变MDS患者的临床特征及生存预后,研究异基因造血干细胞移植对伴有U2AF1突变MDS患者的预后影响。方法:1.回顾性分析2016年6月1日至2019年11月31日于我院确诊及治疗的251例骨髓增生异常综合征（MDS）患者,所有患者初诊均经二代测序技术（NGS）检测分子遗传学改变。第一部分分析115例初诊NGS检测到至少一种基因突变的异基因造血干细胞移植患者。第二部分分析59例U2AF1突变阳性的患者;2.第一部分分析115例患者基因突变分布,疾病临床特征,诊断分型,危险分层,治疗反应,移植方案,移植后流式细胞仪检测的微小残留病灶（FCM-MRD）,基因突变清除状态及其对预后的影响;3.第二部分分析59例U2AF1突变阳性患者的临床特征及共突变的关系,分析患者总体预后,接受化疗或allo-HSCT患者的预后,以及影响预后的危险因素。结果:1.115例MDS患者的中位年龄为43（13-64）岁。男性73例（63.5%）,女性42 例（36.5%）。患者的疾病分型如下:SLD3 例（2.6%）,MLD 19 例（16.5%）,RS-MLD 2 例（1.7%）,EB-1 34 例（29.6%）和 EB-2 57 例（49.6%）。IPSS-R 细胞遗传学分类为极好/好核型的患者69例（60%）,中等核型有35例（30.4%）,差/非常差核型有11例（9.6%）。59例（51.3%）患者移植前获得骨髓形态学完全缓解（CR）。U2AF1基因突变阳性率最高,其次是ASXL1、RUNX1、DNMT3 A、NRAS、ETV6、TET2、NPM1和TP53。U2AF1基因突变与ASXL1突变（P=0.01）具有显着相关性。移植后 30 天 FCM-MRD≥0.02%的患者 57 例（高 FCM 组）,FCM-MRD<0.02%的患者58例（低FCM组）,18例基因突变阳性（阳性MUT）,97例基因突变阴性（阴性MUT）。高FCM组患者2年无进展生存率（PFS）显着低于低FCM组（67.5%vs.84.0%,P=0.035）,阳性 MUT 组 2 年 PFS 显着低于阴性 MUT 组（51.1%vs.81.2%,P=0.001）。组合以上指标后分为低FCM阳性MUT组（7例）,高FCM 阳性MUT组（11例）,低FCM阴性MUT组（47例）,高FCM阴性MUT组（50例）,高FCM阳性MUT组和低FCM阴性MUT组的2年PFS存在显着差异（45.5%vs.90.2%,P<0.001）。单因素分析显示高FCM阳性MUT（HR=9.752;P<0.001）、DNMT3A突变（HR=2.656;P=0.055）、TP53 突变（HR=6.323;P=0.001）和极差/差的 IPSS-R细胞遗传学危险度（HR=3.447;P=0.029）是影响患者PFS的危险因素。多变量分析显示移植后30天高FCM阳性MUT（HR=7.537;P=0.002）是疾病进展的危险因素。2.在251例MDS患者中59例（23.5%）U2AF1突变阳性,其中男性患者（75%vs.25%,P=0.041）,IPSS-R 低中危组患者（52%vs.39%,P=0.032）,存在+8核型患者（30%vs.19%,P=0.093）的比例高于U2AF1突变阴性组。伴有U2AF1突变的患者ASXL1（P=0.006）和RUNX1（P=0.001）基因突变的阳性率较U2AF1突变阴性患者增高。U2AF1突变位点位于S34的患者50例,R35 2例,Q157 10例,1例为G159插入突变,U2AF1突变的平均等位基因变异频率（VAF）为37.95%（4.6%～49.7%）。U2AF1突变组患者2年总生存率（OS）较阴性组有增高趋势（2年OS:73.1%vs.57.1%,P=0.099）,但未达到统计学差异。U2AF1突变阳性患者中化疗组16例,allo-HSCT组36例,allo-HSCT组中位年龄低于化疗组（40岁vs.56岁,P=0.002）。allo-HSCT组1年OS及无进展生存率（PFS）较化疗组显着提高（OS:86.8%vs.68.2%,P=0.004;PFS:84.0%vs.61.4%,P=0.008）。单因素分析显示合并 RUNX1 突变（HR=3.805,P=0.021）是患者治疗后发生疾病进展或死亡的高危因素。移植组中单因素分析显示,合并RUNX1突变、基因突变≥4个与较短的PFS显着相关。结论:1.MDS患者表观遗传相关基因突变阳性率最高,TP53突变与MDS患者allo-HSCT不良预后相关,尤其是较高的疾病进展率;移植后30天高水平的FCM-MRD和持续存在的基因突变,均对MDS患者疾病进展有预测意义;移植后30天同时存在高水平FCM-MRD和基因突变阳性的MDS患者疾病进展的风险显着提高。2.在MDS中U2AF1突变容易与ASXL1和RUNX1突变共同发生。U2AF1突变与MDS患者不良预后无显着相关性。U2AF1突变合并RUNX1突变的患者治疗后疾病进展或死亡的风险显着增加。Allo-HSCT治疗U2AF1突变的MDS患者总体预后良好,合并RUNX1基因突变、携带基因突变≥4个是影响移植预后的危险因素。
李媛[8]（2020）在《益髓方联合EPO/小剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的临床研究》文中研究指明目的:评价分析益髓方联合促红细胞生成素（EPO）治疗相对低危组骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效,评价分析益髓方联合小剂量地西他滨治疗相对高危组MDS的疗效,探寻中西医结合分层治疗MDS的有效方案。方法:采用前瞻性、单臂临床试验研究的方法,根据MDS预后分组系统分为相对低危组和相对高危组,相对低危组给予益髓方加EPO,益髓方（颗粒）每次1袋,每日2次,冲服;EPO 10000u,皮下注射,隔日1次。相对高危组给予益髓方（颗粒）每次1袋,每日2次,冲服;地西他滨10mg ivgttd1-5。分别于患者入组时、治疗2个月、治疗4个月、治疗6个月时记录外周血象及安全性指标,记录治疗前和治疗后的中医证候积分、KPS行为能力评分等指标,在治疗6个月后进行疗效判定。评价分析该方案的临床疗效。结果:自2016年1月至2019年9月,共纳入病例50例,较低危组29例,死亡6例,脱落2例;较高危组21例,死亡6例,转白3例,脱落1例。共47例患者纳入统计分析,较低危组27例,较高危组20例,共脱落3例。较低危组患者中位年龄75岁,总有效率为70.37%;较高危组患者中位年龄78岁,总有效率为35.00%。主要观察指标:（1）外周血象:较低危组MDS患者血红蛋白水平在用药4个月、6个月时较入组时明显升高,差异有统计学意义,P<0.05,其余组间比较均无统计学差异,可以看出血红蛋白水平在入组后呈现出持续上升的趋势,且在用药4个月内的上升幅度较大,血小板在入组2个月时较入组时明显升高,有统计学差异,P<0.05,其余无明显差异。治疗前后白细胞、和平均红细胞体积（MCV）均无明显差异,P>0.05。较高危患者治疗后血红蛋白和血小板呈现上升趋势,但差异无统计学意义,治疗前后白细胞、MCV均无明显差异,P>0.05。（2）中医证候疗效:较低危组治疗6个月后有效率为66.67%,较高危组治疗6个月后有效率为63.64%。两组治疗后中医证候积分较治疗前均明显下降,P<0.05,其中神疲乏力、气短症状明显改善,P<0.05,紫癜症状无明显改善。（3）KPS行为能力:较低危组治疗6个月后总改善率为77.78%,较高危组治疗6个月后总改善率为58.82%,治疗6个月后两组患者KPS行为能力评分与治疗前比较均无明显差异,P>0.05。结论:（1）中西医结合分层治疗MDS具有一定疗效。较低危组:①益髓方联合EPO治疗4个月后可以显着提高患者的血红蛋白含量。②益髓方联合EPO可以有效改善MDS患者的临床症状,其中神疲乏力、气短症状改善明显,但对出血的改善不明显。③益髓方联合EPO治疗6个月后,患者KPS行为能力评分略有上升,但无统计学差异。较高危组:①益髓方联合小剂量地西他滨治疗6个月后对于患者血红蛋白含量、白细胞、血小板显示出逐渐升高的迹象,但是无统计学差异,尚需进一步扩大样本观察。②益髓方联合小剂量地西他滨可以有效改善患者临床症状,对神疲乏力、气短症状有改善,但对出血无改善。③益髓方联合小剂量地西他滨治疗6个月后患者KPS行为能力评分略有上升,但无统计学差异。（2）中西医结合治疗MDS患者的分层依据可能不受年龄和诊断分型等因素的影响,而根据修订国际预后积分系统（IPSS-R）的分数高低,染色体核型的好坏,基因突变的种类等因素综合利用进行优化组合,可能是今后中西医结合精准治疗MDS患者的方向。
陈曦[9]（2020）在《骨髓增生异常综合征CD34+髓系前体细胞免疫表型定量分析及与临床特征的相关性研究》文中研究指明目的:基于抗原表达的比例及平均荧光强度（Mean fluorescence intensity,MFI）,分析比较表面免疫标记在低危、高危骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome,MDS）患者CD34+髓系前体细胞中的定量表达情况;探讨其与患者临床和实验室特征的相关性;了解CD34+髓系前体细胞表面CD7、CD117及CD123的定量表达对低危MDS患者预后的影响。方法:1、收集低危、高危MDS患者临床及实验室特征资料:收集山西医科大学第二医院2015年1月至2018年1月期间确诊的79例初发MDS（低危组32例,高危组47例）住院患者的临床及实验室特征资料,临床特征如性别、年龄;实验室特征如骨髓原始细胞比例、外周血白细胞计数、血小板计数、血红蛋白浓度、中性粒细胞绝对值计数、乳酸脱氢酶水平、复杂核型及基因突变等,并对低危、高危MDS患者临床及实验室特征情况进行比较。2、多参数流式细胞术检测低危、高危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面抗原的定量表达情况:检测比较低危、高危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面CD15、CD11b、CD10、CD19、CD38、CD123、CD7、CD56、CD117、HLA-DR、CD71等抗原的表达阳性率及平均荧光强度。3、分析低危、高危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面抗原表达水平与实验室特征的相关性:分析并比较低危、高危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面CD15、CD11b、CD10、CD19、CD38、CD123、CD7、CD56、CD117、HLA-DR、CD71等抗原与实验室特征资料如外周血白细胞计数、血小板计数、血红蛋白浓度、中性粒细胞绝对值计数、乳酸脱氢酶水平等的相关性。4、分析CD7,CD117,CD123的定量表达对低危MDS患者总体生存情况的影响:通过查阅住院患者病案室病历系统,电子病历系统及电话随访了解低危MDS患者的生存情况。总体生存时间为从疾病确诊开始到死亡或随访截止的日期。分析低危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面CD7,CD117,CD123的比例及平均荧光强度对患者总体生存情况的影响。结果:1、低危、高危MDS患者临床及实验室特征:低危MDS患者骨髓原始细胞比例显着低于高危MDS患者（P<0.001）;促红细胞生成素水平高于高危MDS患者（P=0.024）;低危MDS患者红细胞（RBC）水平、血红蛋白（Hb）水平低于高危MDS患者（P=0.009,P=0.021）。2、低危、高危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面抗原的定量表达情况:低危MDS患者CD34+原始细胞比例低于高危MDS患者（P<0.001）。低危MDS患者CD34+细胞表面CD123的MFI较高（P=0.044）,而CD117的比例较低（P=0.046）,CD7的MFI较低（P=0.031）。3、低危、高危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面抗原表达水平与实验室特征资料的相关性:高危MDS患者:CD15/CD34（MFI）与总T细胞比例呈正相关（r=0.458,P=0.004）;CD19/CD34（%）、CD19/CD34（MFI）分别与白细胞（WBC）水平呈负相关（r=-0.469,P=0.028;r=-0.503,P=0.017）,CD19/CD34（MFI）与总T细胞比例呈正相关（r=0.505,P=0.023）。低危MDS患者:CD34+（%）分别与骨髓红细胞比例、血小板水平、中性粒细胞水平呈正相关（r=0.426,P=0.024;r=0.486,P=0.009;r=0.495,P=0.009）,但与乳酸脱氢酶（LDH）水平呈负相关（r=-0.421,P=0.032）;CD11b/CD34（%）与WT1表达量呈负相关（r=-0.457,P=0.033）;CD10/CD34（%）分别与WT1表达量、Th/Ts呈正相关（r=0.745,P=0.021;r=0.738,P=0.037）;CD10/CD34（MFI）与WT1表达量呈正相关（r=0.800,P=0.01）;CD19/CD34（%）与NK细胞比例呈负相关（r=-0.786,P=0.036）;CD7/CD34（MFI）与Th细胞比例呈负相关（r=-0.513,P=0.017）;CD117/CD34（MFI）与WT1表达量呈正相关（r=0.434,P=0.049）;HLA-DR/CD34（%）、HLA-DR/CD34（MFI）与血小板水平均呈负相关（r=-0.461,P=0.027;r=-0.445,P=0.033）,但HLA-DR/CD34（MFI）与骨髓NAP分数呈正相关（r=0.552,P=0.041）;CD71/CD34（MFI）与NK细胞比例呈负相关（r=-0.514,P=0.042）。4、CD7,CD117,CD123的定量表达对低危MDS患者总体生存情况的影响:低危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面CD7,CD117,CD123的比例及平均荧光强度对患者总体生存率均无显着影响。结论:1、骨髓原始细胞比例、红细胞计数、血红蛋白浓度、促红细胞生成素水平等实验室指标与MDS患者的预后分组相关。2、低危、高危MDS患者CD34+原始细胞比例及CD34+髓系前体细胞表面CD7、CD117、CD123的表达具有显着差异性,提示CD34+髓系前体细胞免疫表型的定量分析可能用于MDS患者的进一步临床分型和预后评估。3、低危、高危MDS患者CD34+髓系前体细胞细胞免疫表型与血常规、贫血三项、免疫细胞亚群、骨髓各系细胞形态学比例、WT1、NAP等多项临床及实验室指标具有一定的相关性,且具有一定的差异性,综合骨髓细胞形态学、临床及实验室特征、免疫表型等指标将会对MDS患者的诊断、鉴别诊断及预后评估有重要意义。4、低危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面CD7,CD117,CD123的比例及平均荧光强度对患者总体生存率均无显着影响。
张新凡[10]（2020）在《益气温阳补肾方治疗骨髓增生异常综合征（低危/中危-1）临床观察》文中研究指明目的:观察益气温阳补肾方治疗骨髓增生异常综合征（低危/中危-1）（Myelodysplastic syndrome,MDS）患者的临床疗效及安全性,为治疗MDS患者提供有效的中医治疗方法。方法:收集2017年10月-2019年10月在湖北省中医院血液科住院或门诊49例骨髓增生异常综合征患者进行临床研究,按国际积分预后系统IPSS（International Integral Prognosis System）分组属于MDS（低危/中危-1）。随机分为对照组24例和治疗组25例,两组在性别、年龄、门诊或住院分布、诊断分型、IPSS积分和危险度、首诊合并症方面统计学无显着差异（P>0.05）,无脱落病例发生。对照组患者给予安特尔及西医常规支持治疗,治疗组在对照组西医治疗基础上给予益气温阳补肾方加减治疗,疗程为3个月。观察两组患者治疗前后临床症状、血常规、骨髓象、输血情况及不良反应,用SPSS23.0软件进行统计学分析,以P<0.05为有统计学意义。结果:1.经过3个月的治疗,治疗组临床疗效为6例基本缓解,12例部分缓解,4例改善,3例无效,总有效率88.0%;对照组临床疗效为1例基本缓解,8例部分缓解,5例血液学进步,10例无效,总有效率58.3%,两组临床疗效总有效率对比差异显着（P<0.05）。2.治疗后两组血常规比较,两组血红蛋白均明显高于治疗前水平（P<0.05）,其中治疗组血红蛋白和白细胞升高显着优于对照组（P<0.05）。3.骨髓增生程度两组治疗前后比较差异不大（P>0.05）。治疗组红系病态造血较治疗前明显好转（P<0.05）,组间和组内比较巨核系及粒系病态造血均无显着差异（P>0.05）。4.经治疗后治疗组输血量明显减少,输血减少有效率明显优于对照组（P<0.05）。5.经3个月的治疗,治疗组中医症状积分下降显着优于对照组（P<0.05）。治疗组患者痊愈1例,显效8例,有效12例,总有效率84%;对照组患者痊愈0例,显效5例,有效7例,总有效率50%,治疗组中医疗效总有效率明显优于对照组（P<0.05）。6.安全性评价:治疗组患者未出现明显肝肾功能损伤,1名患者出现口腔溃疡,经对症处理后,症状消失。对照组中2名患者出现轻度肝功能异常,考虑与安特尔副作用相关,予护肝治疗后转氨酶恢复正常。两组患者治疗前后肾功能、尿常规、粪常规及心电图均未见显着性差异。结论:益气温阳补肾方治疗髓增生异常综合征（低危/中危-1）患者临床疗效显着,能有效患者提高血红蛋白水平;一定程度上改善患者的血常规和骨髓象,减少输血量,改善临床症状,安全性良好。
二、形态学积分系统评价增生异常对MDS与MA的意义（论文开题报告）
（1）论文研究背景及目的
此处内容要求：
首先简单简介论文所研究问题的基本概念和背景，再而简单明了地指出论文所要研究解决的具体问题，并提出你的论文准备的观点或解决方法。
写法范例：
本文主要提出一款精简64位RISC处理器存储管理单元结构并详细分析其设计过程。在该MMU结构中,TLB采用叁个分离的TLB,TLB采用基于内容查找的相联存储器并行查找,支持粗粒度为64KB和细粒度为4KB两种页面大小,采用多级分层页表结构映射地址空间,并详细论述了四级页表转换过程,TLB结构组织等。该MMU结构将作为该处理器存储系统实现的一个重要组成部分。
（2）本文研究方法
调查法：该方法是有目的、有系统的搜集有关研究对象的具体信息。
观察法：用自己的感官和辅助工具直接观察研究对象从而得到有关信息。
实验法：通过主支变革、控制研究对象来发现与确认事物间的因果关系。
文献研究法：通过调查文献来获得资料，从而全面的、正确的了解掌握研究方法。
实证研究法：依据现有的科学理论和实践的需要提出设计。
定性分析法：对研究对象进行“质”的方面的研究，这个方法需要计算的数据较少。
定量分析法：通过具体的数字，使人们对研究对象的认识进一步精确化。
跨学科研究法：运用多学科的理论、方法和成果从整体上对某一课题进行研究。
功能分析法：这是社会科学用来分析社会现象的一种方法，从某一功能出发研究多个方面的影响。
模拟法：通过创设一个与原型相似的模型来间接研究原型某种特性的一种形容方法。
三、形态学积分系统评价增生异常对MDS与MA的意义（论文提纲范文）
（1）骨髓增生异常综合征预后的研究进展（论文提纲范文）
| 1 早期MDS预后评估积分系统 |
| 1.1 Bournemouth积分系统（即Mufti积分系统） |
| 1.2 Sanz积分系统 |
| 1.3 Aul积分系统 |
| 1.4 Morel积分系统（即Lille积分系统） |
| 2 几种常用的MDS评分系统 |
| 2.1 国际预后积分系统（International Prognostic Scoring System,IPSS) |
| 2.2 基于WHO的预后积分系统（WPSS) |
| 2.3改良WPSS积分系统 |
| 2.4 低危MDS预后评分系统（LR-PSS）和MD An-derson综合积分系统（MDA-CSS) |
| 2.5 修订版国际预后积分系统（IPSS-R) |
| 3 与MDS预后相关的其他因素 |
| 3.1 血清铁蛋白（Serum Ferritin SF) |
| 3.2 血清β2-微球蛋白（β2-microglobulinβ2-MG) |
| 3.3 分子遗传学 |
（2）初诊时血小板计数与骨髓增生异常综合征患者临床特征和预后的相关性研究（论文提纲范文）
| 中文摘要 |
| Abstract |
| 第一章 前言 |
| 第二章 病例与方法 |
| 2.1 病例 |
| 2.2 研究参数 |
| 2.3 预后评估 |
| 2.4 随访 |
| 2.5 统计学处理 |
| 第三章 结果 |
| 3.1 137 例初诊MDS患者临床特征 |
| 3.2 不同血小板水平初诊MDS患者临床特征比较 |
| 3.2.1 137 例不同血小板水平初诊MDS患者临床特征比较 |
| 3.2.2 46 例不同血小板水平初诊MDS-EB患者临床特征比较 |
| 3.2.3 65 例不同血小板水平初诊MDS-SLD及 MDS-MLD患者临床特征 |
| 3.3 血小板水平与初诊MDS患者其他临床参数的相关性分析 |
| 3.4 初诊MDS患者不同血小板水平的预后意义 |
| 第四章 讨论 |
| 第五章 结论 |
| 第六章 不足与展望 |
| 参考文献 |
| 中英文缩写 |
| 综述 骨髓增生异常综合征合并血小板减少症的研究进展 |
| 参考文献 |
| 攻读学位期间取得的学位论文创新性科研成果 |
| 致谢 |
（3）60例骨髓增生异常综合征患者的临床特点和细胞遗传学特征及预后的价值探讨（论文提纲范文）
| 英文缩略词表(Abbreviation) |
| 摘要 |
| Abstract |
| 1 引言 |
| 2 材料与方法 |
| 2.1 一般资料 |
| 2.2 方法 |
| 3 结果 |
| 3.1 一般临床特征 |
| 3.2 细胞遗传学分析 |
| 3.3 生存分析 |
| 3.4 治疗 |
| 4 讨论 |
| 5 结论 |
| 6 局限与不足 |
| 7 参考文献 |
| 附录 个人简历 |
| 致谢 |
| 综述 骨髓增生异常综合征的免疫学发病机制和免疫疗法 |
| 参考文献 |
（4）复方青黄散调控HIF1A/GATA信号通路改善骨髓增生异常综合征红系造血（论文提纲范文）
| 摘要 |
| Abstract |
| 引言 |
| 参考文献 |
| 第一部分 复方青黄散治疗MDS的临床研究 |
| 1. 研究内容 |
| 1.1 研究目的 |
| 1.2 病例来源 |
| 1.3 研究方案 |
| 1.4 病例选择 |
| 1.5 纳入和排除标准 |
| 1.6 治疗方法 |
| 1.7 疗效评价标准 |
| 1.8 患者资料 |
| 1.9 统计学分析 |
| 2. 研究结果 |
| 2.1 临床疗效 |
| 2.2 外周血细胞计数 |
| 2.3 输血量改变 |
| 2.4 不同年龄疗效比较 |
| 2.5 不同性别疗效比较 |
| 2.6 不同染色体核型疗效比较 |
| 2.7 不同IPSS-R危度疗效比较 |
| 2.8 安全性评价 |
| 3. 讨论 |
| 参考文献 |
| 第二部分 复方青黄散的药效学和作用机制研究 |
| 第一节 MDS小鼠模型建立及复方青黄散的药效学研究 |
| 1. 实验材料 |
| 1.1 实验动物 |
| 1.2 骨髓细胞提取 |
| 1.3 药物干预方案 |
| 1.4 外周血细胞计数 |
| 1.5 流式细胞术检测细胞表面标记物 |
| 1.6 动物实验伦理 |
| 1.7 仪器和设备 |
| 1.8 试剂 |
| 1.9 统计学分析 |
| 2. 研究结果 |
| 2.1 MDS小鼠移植物嵌合度检测 |
| 2.2 复方青黄散干预前MDS小鼠外周血细胞计数 |
| 2.3 复方青黄散干预后MDS小鼠外周血细胞计数 |
| 2.4 复方青黄散干预后MDS小鼠生存时间 |
| 3. 讨论 |
| 第二节 复方青黄散改善贫血的作用机制研究 |
| 1. 材料与方法 |
| 1.1 动物 |
| 1.2 细胞 |
| 1.3 CCK-8法检测细胞活力 |
| 1.4 流式细胞术检测细胞表面标记物 |
| 1.5 q-PCR检测目的基因表达 |
| 1.6 Western-bolt检测目的蛋白表达 |
| 1.7 克隆形成蔟分析 |
| 1.8 实验仪器及耗材 |
| 1.9 统计学分析 |
| 2. 研究结果 |
| 2.1 复方青黄散对小鼠和人源细胞细胞活力的作用 |
| 2.2 复方青黄散对MDS小鼠骨髓造血的作用 |
| 2.3 复方青黄散对MDS小鼠骨髓红系分化的体外作用 |
| 2.4 复方青黄散对正常小鼠造血的作用 |
| 2.5 复方青黄散对正常小鼠骨髓红系分化的体外作用 |
| 2.6 复方青黄散对MDS克隆的分子作用机制 |
| 2.7 复方青黄散对正常细胞的分子作用机制 |
| 2.8 复方青黄散中雄黄、青黛对正常小鼠骨髓红系分化的体外作用 |
| 3. 讨论 |
| 参考文献 |
| 结语 |
| 文献综述 |
| (一) 中医论治骨髓增生异常综合征的研究进展 |
| (二) 西医诊治骨髓增生异常综合征的研究进展 |
| (三) 红细胞分化成熟机制的研究进展 |
| 参考文献 |
| 个人简历 |
| 在校期间发表论文情况 |
| 致谢 |
| 附录 |
（5）红细胞参数及血清学指标在骨髓增生异常综合征中的临床意义（论文提纲范文）
| 摘要 |
| Abstract |
| 英文缩略表 |
| 引言 |
| 第1章 临床研究 |
| 1.1 研究对象与方法 |
| 1.1.1 研究对象 |
| 1.1.2 纳入及诊断标准 |
| 1.1.3 排除标准 |
| 1.1.4 MDS分型 |
| 1.1.5 MDS国际预后积分系统(IPSS) |
| 1.1.6 对照组纳入对象标准 |
| 1.1.7 研究方法 |
| 1.1.8 统计学方法及数据的整理和分析 |
| 1.2 结果 |
| 1.2.1 一般临床资料分析 |
| 1.2.2 MDS患者一般临床体征及并发症分析 |
| 1.2.3 MDS组及对照组红细胞相关参数分析 |
| 1.2.4 MDS各亚型血清学指标分析 |
| 1.3 讨论 |
| 1.3.1 MDS患者一般临床体征及并发症分析 |
| 1.3.2 红细胞相关参数的变化与MDS的关系 |
| 1.3.3 血清学指标SF、FA、VitB12、LDH及α-HBDH与MDS的关系 |
| 1.4 小结 |
| 参考文献 |
| 结论 |
| 第2章 综述 |
| 2.1 骨髓增生异常综合征的概述 |
| 2.2 MDS诊断标准的演变 |
| 2.3 MDS贫血原因 |
| 2.3.1 造血微环境异常 |
| 2.3.2 无效造血 |
| 2.3.3 铁过载 |
| 2.4 MDS外周血红细胞参数 |
| 2.5 血清学指标在MDS中的临床应用 |
| 2.5.1 血清铁(SI) |
| 2.5.2 血清铁蛋白(SF)、叶酸(FA)、维生素B12 (VitB12) |
| 2.5.3 转铁蛋白(TF)和转铁蛋白饱和度(TS) |
| 2.5.4 可溶性转铁蛋白受体(sTfR) |
| 2.5.5 乳酸脱氢酶(LDH) |
| 2.6 MDS的预后积分系统及治疗 |
| 2.6.1 IPSS积分系统及IPSS-R |
| 2.6.2 世界卫生组织(WHO)分形的预后积分系统(WPSS) |
| 2.7 总结与展望 |
| 参考文献 |
| 致谢 |
| 在学期间研究成果 |
（6）儿童骨髓增生异常综合征临床特点和预后 ——单中心临床病例分析（论文提纲范文）
| 中文摘要 |
| Abstract |
| 前言 |
| 研究对象与方法 |
| 一、病例选择 |
| 二、研究方法 |
| 三、预后积分系统评价 |
| 四、治疗方法 |
| 五、疗效判断标准及随访 |
| 六、统计学方法 |
| 结果 |
| 讨论 |
| 结论 |
| 参考文献 |
| 综述 儿童骨髄增生异常综合征（MDS)的诊断及治疗 |
| 参考文献 |
| 中英文对照缩略词表 |
| 攻读学位期间发表的论文 |
| 致谢 |
（7）骨髓增生异常综合征患者分子遗传学特征及移植预后预测价值的临床研究（论文提纲范文）
| 中文摘要 |
| Abstract |
| 第一部分 MDS患者分子遗传学特征及其对造血干细胞移植预后的影响 |
| 1. 引言 |
| 2. 病例与方法 |
| 3. 结果 |
| 4. 讨论 |
| 参考文献 |
| 第二部分 伴U2AF1基因突变骨髓增生异常综合征患者临床特征及预后分析 |
| 1. 引言 |
| 2. 病例与方法 |
| 3. 结果 |
| 4. 讨论 |
| 参考文献 |
| 综述 骨髓增生异常综合征常见基因突变预后价值及其作为微小残留病灶指标的研究进展 |
| 参考文献 |
| 中英文缩略词汇表 |
| 攻读硕士期间公开发表的学术论文 |
| 致谢 |
（8）益髓方联合EPO/小剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的临床研究（论文提纲范文）
| 摘要 |
| Abstract |
| 英文缩略语 |
| 第一部分 文献综述 |
| 综述一 骨髓增生异常综合征西医诊疗进展 |
| 1 MDS的发病机制 |
| 2 MDS的分型诊断 |
| 3 MDS西医治疗进展 |
| 4 总结 |
| 参考文献 |
| 综述二 骨髓增生异常综合征的中医药研究进展 |
| 1 MDS的中医病名沿革与探讨 |
| 2 现代医家对MDS病机的认识 |
| 3 MDS的中医辨证论治 |
| 4 中西医结合治疗MDS的最新临床研究 |
| 5 东方医院血液科治疗MDS经验 |
| 6 评述与展望 |
| 参考文献 |
| 第二部分 临床研究 |
| 前言 |
| 第一节 研究方案 |
| 1 病例选择标准 |
| 2 研究方法 |
| 3 观察指标 |
| 4 疗效判定标准 |
| 5 操作流程 |
| 6 病例记录 |
| 7 安全性评价 |
| 8 统计学方法 |
| 第二节 研究结果 |
| 1 临床特征 |
| 2 疗效统计 |
| 3 脱落和不良反应 |
| 讨论 |
| 1 益髓方处方分析 |
| 2 治疗结果分析 |
| 3 结论 |
| 4 问题和展望 |
| 参考文献 |
| 致谢 |
| 在学期间主要研究成果 |
（9）骨髓增生异常综合征CD34+髓系前体细胞免疫表型定量分析及与临床特征的相关性研究（论文提纲范文）
| 摘要 |
| Abstract |
| 常用缩写词中英文对照表 |
| 前言 |
| 1 材料与方法 |
| 1.1 研究对象 |
| 1.2 主要仪器 |
| 1.3 主要试剂及荧光素标记单克隆抗体 |
| 1.4 主要试剂配制 |
| 1.5 骨髓标本采集 |
| 1.6 实验方法及具体实验步骤 |
| 1.7 病例收集 |
| 1.8 统计学处理 |
| 2 实验结果 |
| 2.1 低危、高危MDS患者临床及实验室检查 |
| 2.2 低危、高危MDS患者CD34+髓系前体细胞免疫表型分析 |
| 2.3 低危、高危MDS患者CD34+髓系前体细胞表面抗原表达水平与实验室特征资料相关性研究的比较 |
| 2.4 低危MDS患者预后分析 |
| 3 讨论 |
| 4 结论 |
| 参考文献 |
| 综述 |
| 参考文献 |
| 致谢 |
| 个人简历 |
（10）益气温阳补肾方治疗骨髓增生异常综合征（低危/中危-1）临床观察（论文提纲范文）
| 中文摘要 |
| Abstract |
| 缩略词语 |
| 前言 |
| 1.资料与方法 |
| 1.1 病例来源 |
| 1.2 诊断标准 |
| 1.3 病例标准 |
| 1.4 治疗方法 |
| 1.5 观察项目 |
| 1.6 疗效判定标准 |
| 1.7 统计学方法 |
| 1.8 技术路线图 |
| 2.两组患者基本情况比较 |
| 2.1 性别构成 |
| 2.2 年龄分布 |
| 2.3 门诊和住院分布 |
| 2.4 诊断分型 |
| 2.5 IPSS积分和危险度 |
| 2.6 首诊合并症 |
| 3.结果 |
| 3.1 两组患者治疗前后血常规比较 |
| 3.2 两组患者治疗前后骨髓增生情况比较 |
| 3.3 两组治疗前后病态造血比较 |
| 3.4 两组患者治疗后输血量比较 |
| 3.5 两组患者中医症候积分比较 |
| 3.6 两组患者临床疗效比较 |
| 3.7 两组患者中医症候疗效比较 |
| 4.不良反应 |
| 讨论 |
| 1.现代医学对MDS的认识 |
| 1.1 MDS发病机制 |
| 1.2 MDS分型及预后 |
| 1.3 MDS治疗 |
| 2.祖国医学对MDS的认识 |
| 2.1 中医病名 |
| 2.2 MDS中医病因病机分析 |
| 2.3 髓毒劳中医辨证论治 |
| 2.4 不同医家的对髓毒劳的辨证论治 |
| 3.陈斌教授对MDS的中医认识 |
| 4.“益气温阳补肾”方组方原理及现代药理学分析 |
| 4.1 组方原理 |
| 4.2 组方特点 |
| 4.3 组方的中医理论基础 |
| 4.4 现代药理学研究 |
| 5.结果分析 |
| 5.1 两组患者基本情况分析 |
| 5.2 临床疗效分析 |
| 5.3 血常规分析 |
| 5.4 骨髓象分析 |
| 5.5 输血情况分析 |
| 5.6 中医证候疗效分析 |
| 5.7 安全性分析 |
| 6.总结 |
| 参考文献 |
| 附录 |
| 综述 中西医结合治疗骨髓增生异常综合征的研究进展 |
| 参考文献 |
| 致谢 |
四、形态学积分系统评价增生异常对MDS与MA的意义（论文参考文献）
- [1]骨髓增生异常综合征预后的研究进展[J]. 王婧瑶,徐绍涵,徐俊卿,初晓霞. 安徽医药, 2021(07)
- [2]初诊时血小板计数与骨髓增生异常综合征患者临床特征和预后的相关性研究[D]. 何佩东. 兰州大学, 2021(12)
- [3]60例骨髓增生异常综合征患者的临床特点和细胞遗传学特征及预后的价值探讨[D]. 张婉秋. 安徽医科大学, 2021(01)
- [4]复方青黄散调控HIF1A/GATA信号通路改善骨髓增生异常综合征红系造血[D]. 范腾. 中国中医科学院, 2020(01)
- [5]红细胞参数及血清学指标在骨髓增生异常综合征中的临床意义[D]. 宋晓颖. 华北理工大学, 2020(02)
- [6]儿童骨髓增生异常综合征临床特点和预后 ——单中心临床病例分析[D]. 郑夏. 苏州大学, 2020(02)
- [7]骨髓增生异常综合征患者分子遗传学特征及移植预后预测价值的临床研究[D]. 侯畅. 苏州大学, 2020(02)
- [8]益髓方联合EPO/小剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的临床研究[D]. 李媛. 北京中医药大学, 2020(04)
- [9]骨髓增生异常综合征CD34+髓系前体细胞免疫表型定量分析及与临床特征的相关性研究[D]. 陈曦. 山西医科大学, 2020(11)
- [10]益气温阳补肾方治疗骨髓增生异常综合征（低危/中危-1）临床观察[D]. 张新凡. 湖北中医药大学, 2020(10)
标签：骨髓增生异常综合征论文; 系统评价论文; 骨髓细胞论文; 骨髓检查论文; 形态学论文;